{"id":60841,"date":"2023-01-23T02:21:00","date_gmt":"2023-01-23T05:21:00","guid":{"rendered":"https:\/\/prnewswire.com.br\/?post_type=releases&p=56385"},"modified":"2023-01-23T02:21:00","modified_gmt":"2023-01-23T05:21:00","slug":"nice-recomenda-reembolso-para-translarna","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/verde-amarelo.net\/verdeamarelo\/2023\/01\/nice-recomenda-reembolso-para-translarna\/","title":{"rendered":"NICE recomenda reembolso para Translarna\u2122"},"content":{"rendered":"
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– \u00danico tratamento aprovado para a causa subjacente da Distrofia Muscular Duchenne causada por muta\u00e7\u00f5es nonsense –<\/i>\u00a0<\/p>\n

SOUTH PLAINFIELD, N.J.<\/span><\/span>, 23 de janeiro de 2023<\/span> - Atualizado - — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o National Institute for Health and Care Excellence (NICE) publicou um Documento de Avalia\u00e7\u00e3o Final recomendando o Translarna\"\u2122\" (atalureno) para reembolso e uso por todo o Servi\u00e7o Nacional de Sa\u00fade (NHS) na Inglaterra e o Pa\u00eds de Gales. O Translarna \u00e9 o \u00fanico tratamento aprovado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne causada por muta\u00e7\u00f5es nonsense com 2 anos de idade ou mais e que conseguem andar.<\/p>  \n

Duchenne \u00e9 uma grave doen\u00e7a progressiva com r\u00e1pida deteriora\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o muscular, e que leva as crian\u00e7as a usar cadeira de rodas at\u00e9 o in\u00edcio da adolesc\u00eancia, e, por fim, exige ventila\u00e7\u00e3o artificial para a fun\u00e7\u00e3o respirat\u00f3ria.1,2\u00a0<\/sup>A recomenda\u00e7\u00e3o do NICE foi baseada em dados de ensaios cl\u00ednicos e evid\u00eancias do mundo real que demonstram o potencial do Translarna para retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a e melhorar o resultado do paciente.1-3<\/sup><\/p>\n

“A avalia\u00e7\u00e3o positiva do NICE e o acordo com o NHS oferecem acesso cr\u00edtico ao Translarna para pacientes existentes e rec\u00e9m-diagnosticados com Duchenne causada por muta\u00e7\u00f5es nonsense na Inglaterra e no Pa\u00eds de Gales,” segundo Stuart W. Peltz<\/span>, Ph.D., Presidente da PTC Therapeutics. “Esta recomenda\u00e7\u00e3o \u00e9 um importante marco para a comunidade Duchenne e refor\u00e7a o compromisso de longa data da PTC em buscar acesso para pacientes que podem se beneficiar com este tratamento.”<\/p>\n

Sobre o Translarna\"\u2122\" (atalureno) <\/b><\/p>\n

O Translarna (atalureno), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, \u00e9 uma terapia de restaura\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas desenvolvida para permitir a forma\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna funcional em pacientes com dist\u00farbios gen\u00e9ticos causados por muta\u00e7\u00f5es nonsense. Muta\u00e7\u00e3o do tipo nonsense \u00e9 uma altera\u00e7\u00e3o no c\u00f3digo gen\u00e9tico que impede prematuramente a s\u00edntese de uma prote\u00edna essencial. O dist\u00farbio resultante \u00e9 determinado pela prote\u00edna que n\u00e3o pode se expressar em sua totalidade e deixa de ser funcional, como a distrofina na distrofia muscular de Duchenne. O Translarna, nome comercial do atalureno, \u00e9 licenciado no Espa\u00e7o em diversos pa\u00edses, incluindo a Inglaterra, a Irlanda do Norte e o Espa\u00e7o Econ\u00f4mico Europeu para o tratamento de pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne causada por muta\u00e7\u00f5es nonsense com, no m\u00ednimo, dois anos de idade. O atalureno \u00e9 um novo medicamento experimental nos Estados Unidos.<\/p>  \n

Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne) <\/b><\/p>\n

Atingindo principalmente o sexo masculino, a Duchenne \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico raro e fatal que resulta na fraqueza muscular progressiva desde a primeira inf\u00e2ncia e leva \u00e0 morte prematura por insufici\u00eancia card\u00edaca e respirat\u00f3ria por volta dos 20 anos de idade. \u00c9 um dist\u00farbio muscular progressivo causado pela falta da prote\u00edna funcional distrofina. A distrofina \u00e9 fundamental para a estabilidade estrutural de todos os m\u00fasculos, incluindo os m\u00fasculos do esqueleto, diafragma e cora\u00e7\u00e3o. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda de deambula\u00e7\u00e3o) j\u00e1 aos dez anos de idade, seguida da perda do uso dos bra\u00e7os. Os pacientes com Duchenne, posteriormente, experimentam complica\u00e7\u00f5es pulmonares com risco de morte, levando \u00e0 necessidade de suporte de ventila\u00e7\u00e3o, e complica\u00e7\u00f5es card\u00edacas no final da adolesc\u00eancia e na faixa et\u00e1ria dos 20 anos.<\/p>  \n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc. <\/b><\/p>\n

A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global voltada para a ci\u00eancia e dedicada \u00e0 descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benef\u00edcios a pacientes com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novos tratamentos e comercializar produtos em todo o mundo \u00e9 a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC \u00e9 alavancar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com<\/a> e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.<\/p>  \n

Para mais informa\u00e7\u00f5es:
<\/br>Investidores:
<\/br><\/b>Kylie O’Keefe<\/span>
<\/br>+1 (908) 300-0691
<\/br>kokeefe@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

Imprensa:
<\/br><\/b>Jeanine Clemente<\/span>
<\/br>+1 (908) 912-9406
<\/br>jclemente@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>\u00a0<\/p>\n

Esse comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de T\u00edtulos Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo em rela\u00e7\u00e3o ao cronograma esperado dos estudos e pesquisas cl\u00ednicas, disponibilidade de dados, envios, respostas e outros atos do \u00f3rg\u00e3o regulat\u00f3rio; expectativas da PTC em rela\u00e7\u00e3o ao licenciamento, aos documentos apresentados ao \u00f3rg\u00e3o regulat\u00f3rio e \u00e0 comercializa\u00e7\u00e3o de seus produtos e candidatos a produtos; a estrat\u00e9gia, as opera\u00e7\u00f5es futuras, a posi\u00e7\u00e3o financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gest\u00e3o da PTC. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas por palavras como “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “prev\u00ea”, “acredita”, “estima”, “espera”, “pretende”, “pode”, “meta”, “potencial”, “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continua” e express\u00f5es similares.<\/p>  \n

Os resultados reais, o desempenho ou as conquistas da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou impl\u00edcitos por declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz como resultado de diversos riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos pre\u00e7os, negocia\u00e7\u00f5es de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do Translarna para o tratamento de nmDMD no Brasil, na R\u00fassia e no Espa\u00e7o Econ\u00f4mico Europeu (EEA) e outras regi\u00f5es, incluindo se a Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos determina em futuros ciclos de renova\u00e7\u00e3o anual que o equil\u00edbrio entre benef\u00edcio e risco da autoriza\u00e7\u00e3o do Translarna apoia a renova\u00e7\u00e3o de referida autoriza\u00e7\u00e3o; a capacidade da PTC de completar o Estudo 041, um ensaio cl\u00ednico aleat\u00f3rio de 18 meses controlado por placebo do Translarna para o tratamento de nmDMD seguido de uma extens\u00e3o de 18 meses de marca aberta, que \u00e9 uma obriga\u00e7\u00e3o espec\u00edfica para continuar a autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o no EEE; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, da ind\u00fastria, do mercado, econ\u00f4micos, condi\u00e7\u00f5es pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas; a base eleg\u00edvel de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica e o progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como todas as atualiza\u00e7\u00f5es sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Recomendamos que todos estes fatores sejam cuidadosamente considerados.<\/p>  \n

Assim como com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, nem provar\u00e1 ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.<\/p>  \n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas nesse comunicado representam os pontos de vista da PTC apenas na data desse comunicado de imprensa, e a PTC n\u00e3o promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou altera\u00e7\u00f5es em planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data desse comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.<\/p>  \n

Refer\u00eancias:<\/p>\n

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1 <\/sup><\/span>Birnkrant DJ\u00a0et al.\u00a0<\/i>Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol.<\/i>\u00a02018; 17:251\u201367.<\/span> <\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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2<\/sup><\/span>\u00a0Duchenne Muscular Dystrophy.\u00a0Associa\u00e7\u00e3o de Distrofia Muscular. Dispon\u00edvel no site:\u00a0<\/span>https:\/\/www.mda.org\/disease\/duchenne-muscular-dystrophy<\/a><\/span>. Acessado pela \u00faltima vez em\u00a0janeiro de 2023.\u00a0<\/span> <\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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3<\/sup><\/span>\u00a0<\/span>Documentos do projeto | Ataluren for treating Duchenne muscular dystrophy with a nonsense mutation in the dystrophin gene (review of HST3) [ID1642] | Guidance | NICE<\/a><\/span>\u00a0<\/span> <\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n<\/table>\n<\/div>\n

FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>  \n<\/div>\n